Leki biologiczne są bardzo skuteczne, powodują też mniej skutków ubocznych. Leki te rewolucjonizują współczesną medycynę, szczególnie w onkologii, diabetologii i nefrologii. Eksperci przewidują, że wkrótce wręcz zdominują rynek farmaceutyków.
Pierwszych syntez leków dokonano w XIX w.; z surowców roślinnych wyodrębniono wówczas wiele czynnych biologicznie związków. Wtedy powstały takie leki jak kwas salicylowy (nazywany często aspiryną) oraz paracetamol.
Leki biologiczne zamiast syntez chemicznych zawierają cząsteczki biologiczne występujące w organizmie człowieka. Zaliczane są do nich takie preparaty jak insulina ludzka, hormony wzrostu, interferony oraz przeciwciała monoklonalne i szczepionki rekombinowane. Są stosowane w leczeniu cukrzycy, nowotworów, hemofilii i wirusowego zapalenia wątroby.
